0109.2017

1076

重磅:癌症能治了!CAR-T 疗法(CTL019),治疗费用高达47万美元,美国批准首个基因治疗疗法

互联网医疗 by shtion

美国食药监局发布消息称,他们做出历史性决定,即批准美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019,在美国上市。诺华(Novartis)表示,CTL019定价47.5万美元(每位患者),如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应,将不用支付治疗费用。

  • CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

与此同时,我们还关注到,同样是专注于 CAR-T 疗法研发的凯特药业(Kite Pharma Inc)被医药巨头吉利德以119亿美元现金收购,随着诺华掷地有声的癌症无效退款承诺的发出,曾经让人类无奈的癌症治疗或正迎来全新攻克的时代。CTL019通过基因改造患者的免疫细胞,通过回输给患者进行治疗。由于改造过的T细胞表面会携带一种特殊抗原,所以具备能直接靶向并杀伤白血病细胞的能力。

在美国,基因治疗被FDA定义为“通过各种手段修复缺陷基因,以实现减缓或者治愈疾病目的的技术”,而诺华的 CAR-T 疗法,正是通过对T 细胞进行基因改造的技术来进行治疗,于是这一技术也就成为了美国首例通过 FDA 批准的基因疗法。FDA 局长 Scott Gottlieb 在相关声明中表示,“我们有能力通过重新编辑患者自身细胞来对抗致命的癌细胞,医疗创新的全新领域已被打开。”

CAR-T 疗法,主要用于治疗儿童和青年所患的白血病和骨癌。美国国家癌症研究所发布的数据显示,急性淋巴细胞白血病(ALL)已经成为了青少年人群中最常见的癌症疾病,美国每年会有约 3100 名 20 岁以下的年轻患者被诊断患有ALL。虽然目前已有化疗和干细胞治疗等医治手段,但每年还是会有约 600 例癌症复发的病例,许多患者也根本就无法被完全治愈。

不过,令人足够振奋的消息是,这种 CAR-T 疗法已经在患者身上展示出了非凡的疗效。在CTL019的临床试验中,接受治疗的63例患者,有83%在治疗后三个月内病情就得到了极大地缓解,六个月后,89% 的患者存活于世,12 个月后,79% 的人健在。而且,CAR-T 细胞治疗此前出现的危及生命的副作用,如脑水肿及神经问题、细胞因子释放综合征等并未在诺华的临床中出现。当然,是否是样本有限,还是本次新产品的全新突破,这还有待进一步关注。

与此同时,在不错的疗效下,诺华也在争取更快速地为患者定制个性化疗法,以及进行普及和推广。目前,诺华称一个月内将有 20 家美国医院可以提供 Kymriah 疗法,而最终这个数字会上升至 32家。

高价药的“梗”怎么破?

另外,由于此前同类治疗方案的价格普遍估计在 60万 到 72.5 万美元之间,所以目前诺华47.5万美元的治疗成本明显也不低,而这也将影响到ALL人群的承受能力和参与治疗的人数。部分公开的消息显示,联邦政府在诺华购买治疗权之前就已经花费了 2 亿美元用于早期的 CAR-T 治疗研究,而与诺华接触的人士也表示,虽然呼吁了提供建立一个“公平合理”的治疗价格的机制,但总体形势并不乐观。

不过,根据已知国外公司的研究以及递交上市申请的进度,今年很可能成为CAR-T 疗法的上市元年,未来高药价的回落应可以期待。其中,诺华公司的老对手 Kite Pharma(KITE) 和 Juno Therapeutics(朱诺医疗,JUNO)都在布局 CAR-T 疗法,且三者的产品均源于研究机构。另外,中国的上海复星也在今年 4 月牵手 Kite 成立了合资企业复星凯特,拟在中国引进凯特的 CAR-T 治疗产品 KTE-C19,为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。